基因編輯療法與罕見疾病 ft. 閔譯立 (Dr. Yi-Li Min)

最近，基因編輯技術 CRISPR-Cas9 歡慶發表十週年，這個應用在 2020 年獲得了諾貝爾化學獎的至高榮譽，除了迅速成為基礎科學研究中的重要工具，基因編輯技術也被應用在許多前贍的藥物開發上。

閔譯立博士 (Yi-Li Min) 在博士班期間就開始進行基因編輯技術與杜興氏肌肉營養不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的研究。畢業後，她將研究帶到新創公司 Exonics Therapeutics 進行新藥開發，該公司隨後被 Vertex Pharmaceuticals 收購。譯立也加入 Vertex 帶領團隊開發基於基因編輯技術的 DMD 療法。本集「生技來一刻」，除了介紹了基因編輯技術、此技術在藥物開發上的應用，以及譯立獨特的職涯歷程。

• 求學、職涯簡介 (1:30)
• 基因編輯技術 (8:00)
• 基因療法與基因編輯療法 (10:05)
• 藥物遞輸 (drug delivery) 方法 (12:40)
• 基因編輯修復的特性 (15:35)
• Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) 與基因編輯 (17:54)
• 基因編輯用於其他的疾病 (24:53)
• 脫靶 (off-target) 效應的評估 (27:50)
• 基因編輯療法的優勢與挑戰 (30:27)
• 將學術研究帶到新創公司的經驗 (33:00)
• 罕見疾病研究 (35:50)
• 在不同的單位執行計畫的角色定位 (40:15)
• 帶領大團隊的方法 (45:15)
• 短中期的職涯規劃 (48:03)